Finances News Hebdo : À quels besoins répond la pharmaco-économie ?

Abdelmajid Belaïche : Tout d’abord, il faut parler de la problématique de l’accès économique aux soins et notamment dans le cas des maladies chroniques ou coûteuses. Cet accès est tributaire de la qualité de la couverture sanitaire de la population, mais aussi des coûts des soins. Ces derniers constituent également des facteurs déterminants, qui pèsent lourdement sur les patients, en l’absence ou l’insuffisance d’une couverture par une assurance maladie. Le patient est contraint d’avancer la totalité des frais engagés dans les soins, de sa propre poche, le reste à charge (off of the pocket). Parfois, il peut même renoncer à des soins vitaux. Pour les patients disposant d’une assurance maladie, le reliquat reste élevé et dépasse les 30%. Les bénéficiaires sont contraints aussi d’avancer la totalité des frais et d’attendre le remboursement des prestations sanitaires pendant plus de trois mois. Quant aux organismes gestionnaires de l’AMO, ils doivent non seulement élargir la population couverte, mais aussi garantir la prise en charge d’un panier de soins suffisamment large, en veillant à leurs propres équilibres budgétaires. La disponibilité des produits de santé est l’une des fonctions essentielles et constitue un défi majeur pour tout système de santé d’un pays, en plus de la performance de son financement et la mobilisation des ressources. L’accès aux différentes thérapies innovantes pour les patients marocains requiert l’accès aux médicaments innovants.

Ces derniers sont certes plus efficaces, mieux tolérés et garantissent une meilleure qualité de vie. Toutefois, ils sont à des coûts élevés, avec un impact budgétaire très important et pesant sur les ressources financières des systèmes de santé. Dans notre pays, il est à noter qu’il y a un déséquilibre entre l’offre et la demande de soins. Cela se traduit par la non-satisfaction des besoins en santé de la population par rapport à l’offre des soins disponibles ainsi que sa répartition inégale, sur l’ensemble du territoire national. S’ajoute à cela l’augmentation des dépenses de santé, qui met en difficulté la pérennité des ressources pour le financement de la santé. La transition démographique et épidémiologique, et notamment le vieillissement de notre population se sont traduits par une consommation des soins de plus en plus importante, et plus précisément chez les personnes porteuses de pathologies chroniques (diabète, hypertension artérielle, insuffisance rénale, cancers etc.). Devant ces défis, la prise en charge des soins de santé et le choix des stratégies thérapeutiques ou des programmes de santé à financer devraient se baser sur des outils d’évaluation scientifique et médico-économiques pour orienter les décideurs et les aider à prendre des décisions en politique de santé et à mieux optimiser la distribution des ressources financières. C’est là qu’intervient l’économie de la santé, en général, et la pharmaco-économie, en particulier, ainsi que l’évaluation des technologies de santé (Health Technology Assessment ou HTA). Les études pharmaco-économiques peuvent être définies comme étant des analyses des coûts et des conséquences des stratégies thérapeutiques en termes de santé. Elles sont réalisées par les agences gouvernementales d’évaluation des technologies en santé, les assureurs publics ou privés, les industriels du médicament et des dispositifs médicaux ou par des chercheurs universitaires ou indépendants. Ces études constituent une étape fondamentale pour arriver à un usage plus rationnel des ressources pour la santé. Elles nécessitent une analyse complète des médicaments pour évaluer leurs coûts réels et leurs bénéfices sur le système de soins.

F.N.H. : Quelle est la place de la pharmaco-économie et de l’évaluation des technologies de santé au Maroc ?

A. B. : La recherche en pharmaco-économie existe bel et bien. Il y a même une équipe de recherche en pharmaco-économie et en pharmaco-épidémiologie (ERPEE), depuis 2009, au sein de la Faculté de médecine et de pharmacie de Rabat. Cette équipe est très prolifique en publications dans les revues scientifiques internationales indexées. Un diplôme universitaire a été mis en place dans cette même faculté depuis 2011. Actuellement, la Faculté de pharmacie de l’université Mohammed VI des sciences de la santé vient de lancer le premier master professionnel en évaluation des technologies de santé (Health Technology Assessment) destiné aux différents profils opérant dans le domaine de la recherche en santé. Afin de mieux accompagner la recherche scientifique en pharmaco-économie, la société marocaine de l’économie des produits de santé (SMEPS) a été créée en 2016 par les experts nationaux. C’est une société savante totalement dédiée à la pharmaco-économie et à l’évaluation des technologies de santé. Cette société organise annuellement des congrès qui connaissent un rayonnement africain et auxquels participent des experts européens et internationaux. En 2019, la SMEPS est devenue membre de la Professional Society for Health Economics and Outcomes Research (ISPOR), qui est la société savante la plus importante à l’échelle mondiale dans le domaine de la pharmaco-économie.

En mars prochain, la SMEPS organisera son VIIIème congrès national et son 1er Congrès africain. Voilà pour la recherche. Toutefois, sur le terrain et sur le plan pratique, l’élaboration et l’utilisation des études pharmacologiques par les autorités en santé, à ce jour, restent marginales et il n’existe pas une agence gouvernementale dédiée à l’évaluation pharmaco-économique et d’évaluation des technologies de santé. L’Agence nationale de l’assurance maladie (ANAM) vient de restructurer sa Commission d’évaluation économique et financière des produits de santé, pour intégrer des profils ayant une formation pharmaco-économique et pharmaco-épidémiologique afin d’évaluer les produits de santé à admettre au remboursement au titre de l’AMO. Certes, cette initiative va accompagner le chantier de l’extension de l’assurance maladie en cours, avec l’intégration de 22 millions de citoyens supplémentaires. Toutefois, il est capital de renforcer le rôle de cette commission et de l’étendre même pour l’évaluation des produits de santé, dans la fixation des prix, le système de tarification des actes médicaux et pour l’adoption de la tarification nationale de référence. Ce renforcement se traduira certainement par la mise en place d’agences gouvernementales dédiées à ces nouvelles technologies de santé et qui sont largement utilisées dans d’autres pays. Si l’économie de la santé analyse les coûts et les bénéfices directs et indirects liés à des programmes ou à des stratégies thérapeutiques en santé, la pharmaco-économie, elle, s’intéresse à l’évaluation des médicaments, des autres produits de santé et des pharmacothérapies.

L’augmentation des coûts de la santé face à des ressources financièreslimitées rend impérative l’analyse des coûts et des conséquences des différentes stratégies et technologies thérapeutiques (médicaments, DM, actes médicaux et chirurgicaux, organisation des soins), en termes de santé. Il s’agit alors d’évaluer les coûts de leur mise en œuvre d’une part, et leurs apports en termes de santé publique. Ceci permet de confronter les coûts investis (investissements thérapeutiques) avec les effets et résultats obtenus. Ce processus décisionnel n’est jamais facile à réaliser, car pour l’éclairer, d’autres notions entrent en ligne de compte, telles que l’éthique, la sociologie et les données de santé publique. Les coûts des maladies ou des indications nouvelles des technologies de santé nécessitent une évaluation de leurs coûts directs, indirects ou intangibles. Les coûts directs incluent les coûts médicaux (médicaments, transfusions, hospitalisations, consultations, examens, explorations, imagerie, actes chirurgicaux etc.). Les coûts directs non médicaux sont constitués par le transport, l’aide à domicile ou les frais d’aménagement des habitations. Les coûts indirects sont représentés par les pertes de productivité liées à l’arrêt du travail, les coûts de substitution tels que l’embauche du personnel du gardiennage et d’entretien par exemple. Cette perte de productivité peut concerner non seulement le patient, mais aussi son entourage. Enfin, les coûts intangibles sont représentés par la perte du bien-être du patient. Il s’agit du préjudice psychologique ou de l’altération de la qualité de vie du patient et de son entourage. Ces coûts intangibles sont les plus difficiles à évaluer vu leur caractère qualitatif.

F.N.H. : Quels sont les types d’évaluation des technologies de santé qui existent actuellement ?

A. B. : Il existe différents types d’évaluations.

• Primo, les analyses minimisation des coûts. Ces analyses sont réalisées dans le cas de l’évaluation comparative de 2 traitements qui sont supposés avoir des efficacités identiques et des effets indésirables comparables. On va alors comparer uniquement les coûts : l’objectif ici, étant de minimiser les coûts.

• Secundo, l’analyse coût-efficacité. Dans cette analyse, on compare les coûts médicaux et non médicaux générés avec l’efficacité des traitements dont les effets sont différents en termes d’efficacité sur la morbidité ou sur la mortalité (taux de guérison, nombre d’années de vie gagnées, nombre d’événements coronariens évités, nombre d’infections VIH évitées, nombre de nouveaux cas de tuberculose correctement diagnostiqués…), mais dont les effets peuvent être mesurés par un critère identique. Le critère de jugement sera alors le rapport entre la différence de coûts entre les multiples stratégies thérapeutiques et la différence d’efficacité moyenne des 2 stratégies. C’est ce qu’on appelle le rapport coût-efficacité incrémental (ICER ou Incremental CostEffectiveness Ratio). Il est évident que c’est la stratégie la plus efficace et la moins coûteuse qui sera choisie. Celle qui est la moins efficace et la plus coûteuse sera, bien entendu, rejetée. Par contre, les 2 stratégies restantes (la moins chère et la moins efficace et la plus chère et la plus efficace) (voir tableau) vont constituer des dilemmes. Il s’agit donc d’identifier l’intervention qui présente le coût le plus faible pour une unité d’efficacité supplémentaire.

• Tertio, les analyses coût-utilité (ACU). Dans ce type d’analyses, il s’agit d’évaluer l’utilité du traitement en termes d’années supplémentaires ajustées sur la qualité de vie (Quality Adjusted Life Years ou QALYs) et de les comparer pour 2 ou plusieurs traitements, stratégies ou programmes. Les QALYs tiennent compte simultanément de l’impact d’un programme sur la durée de vie et sur la qualité de vie. Le QALY est le produit arithmétique de l’espérance de vie combiné à une mesure de la qualité des années de vie restantes. On pondère les années de vie gagnées par un facteur de qualité de vie liée à la santé avec un score compris entre 0 (la mort) et 1 (le meilleur état de santé possible). L’avantage de ce type d’études est d’intégrer à la fois la quantité de vie et sa qualité liée à la santé (mesure composite du bien-être physique, mental, et social tel qu’il est perçu par chaque individu. Les mesures sont réalisées à l’aide de questionnaires portant sur l’état physique, psychologique, les relations sociales et les sensations somatiques, à savoir douleurs, symptômes.). Le critère d’évaluation est le rapport entre les différences de coûts des 2 choix A et B et les différences entre les QALYs correspondants. Ce type d’analyse est très utile en cancérologie.

• Et enfin, les analyses coût-bénéfice. Dans ce genre d’analyses, il s’agit de mesurer les coûts évités et donc économisés ainsi que d’autres bénéfices (Willingness To Pay), et qui sont exprimés en unités monétaires. Il y a des méthodes qui s’intéressent aux coûts évités et d’autres qui vont estimer combien les individus sont prêts à payer pour éviter la maladie (ou rester en bonne santé). Dans ce type d’études, il y a deux approches principales  : soit l’évaluation économique couplée à un essai clinique ou à une étude observationnelle «tTrial-Based Economic Evaluation», soit l’évaluation économique sur la base d’un modèle décisionnel. Cette dernière approche est basée sur la modélisation mathématique. Cette modélisation suppose l’agrégation de données cliniques, économiques de différentes sources et la représentation dans un modèle, des différentes alternatives thérapeutiques et de leurs résultats (cliniques et économiques). Ces modélisations font appel à des arbres décisionnels et aux modèles de Markov.

F.N.H. : Qu’en est-il du concept de la qualité de vie dans les évaluations des technologies de santé ?

A. B. : Pour définir la qualité de vie dans le domaine de la santé, il n’y a pas mieux à mon avis que la définition publiée par l’OMS en 1993 : «La qualité de vie est définie comme la perception qu’un individu a de sa place dans la vie, dans le contexte de la culture et du système de valeurs dans lequel il vit, en relation avec ses objectifs, ses attentes, ses normes et ses inquiétudes. C’est donc un concept très large qui peut être influencé de manière complexe par la santé physique du sujet, son état psychologique et son niveau d’indépendance, ses relations sociales et sa relation aux éléments essentiels de son environnement». Le concept de qualité de vie a émergé dans les années 1970 comme critère majeur dans l’évaluation en santé. Les critères de survie ou de morbidité n’étaient plus alors suffisants et il fallait prendre en compte des éléments subjectifs qui traduisent le point de vue des patients. Depuis, la mesure subjective de la qualité de vie liée à la santé (Health Related Quality of Life1 – HRQoL) est devenue incontournable dans les évaluations des technologies de santé, en complément des mesures cliniques objectives, permettant d’évaluer l’impact d’une pathologie ou d’une intervention de santé non seulement du professionnel de la santé, mais aussi du point de vue du patient. Depuis, de nombreux instruments de mesure de la qualité de vie ont été développés. L’élaboration d’un instrument de mesure de la qualité de vie repose sur une méthodologie scientifique rigoureuse. Ses qualités psychométriques doivent être démontrées, en termes d’applicabilité, de fiabilité, de validité et de sensibilité au changement, et une étude expérimentale permettant d’évaluer ses performances doit être menée. Un outil développé à l’étranger doit faire l’objet d’une validation transculturelle impliquant une validation linguistique et métrique, et non pas d’une simple traduction. Tout instrument de mesure de la qualité de vie repose sur deux étapes : une étape de description multidimensionnelle des états de santé et une étape de quantification.

F.N.H. : En oncologie, par exemple, l’augmentation des coûts des nouveaux traitements met la pharmacoéconomie et les évaluations des technologies de santé en première ligne. Parlez-nous de l’importance de cette discipline émergente ?

A. B. : La période où les prix et les coûts des traitements étaient tabous est révolue. L’envolée des prix de médicaments innovants pour des pathologies jusqu’alors dif

ficiles, voire impossibles à soigner, mais à des niveaux très importants, et leurs impacts sur les patients en termes d’accès économiques et sur les organismes gestionnaires de l’assurance maladie obligatoire en termes d’équilibre budgétaire, ont placé les évaluations des technologies de santé et la pharmaco-économie en première ligne dans les pays occidentaux ainsi que dans de nombreux pays émergents où les gouvernements ont mis en place des agences dédiées. En cancérologie où les traitements ne guérissent pas définitivement, permettant souvent de gagner quelques années de survie, se sont posées alors des questions telles que «Quel est le prix à payer pour chaque année supplémentaire de vie  ? Et quelle est la qualité de vie permise par la nouvelle technologie et à quel coût ?

F.N.H. : Les études pharmaco-économiques ont leur importance et revêtent un intérêt particulier, notamment pour l’industrie pharmaceutique, les pouvoirs publics et les professionnels de santé. Qu’en est-il réellement ?

A. B. : Les études pharmaco-économiques et l’évaluation des technologies de santé ont une importance indiscutable pour les gouvernements. Ceci étant dit, pour les industries pharmaceutiques, ces études ont une importance capitale car elles permettent d’évaluer leurs chances pour le remboursement de leurs produits ou leurs acquisitions par les gouvernements. De même qu’elles leur permettent de présenter des arguments en faveur de leurs produits sur la base d’études scientifiques solides.